حصول Neu-REFIX Beta glucan على تصنيفي مرض الأطفال النادر والدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء (FDA) الأمريكية لعلاج ضمور العضلات الدوشيني

(BUSINESS WIRE)-- حصل منتج Neu REFIX Beta glucan، المصنوع في اليابان، على تصنيف مرض الأطفال النادر (RPDD) وتصنيف الدواء اليتيم (ODD) من إدارة الغذاء والدواء (FDA) الأمريكية لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD)، ومن شأن هذين التصنيفين المساعدة في الاستفادة من التقدم المحزر في الدراسات ما قبل السريرية والسريرية التي أجريت في اليابان والهند والانتقال إلى مرحلة التجارب السريرية في الولايات المتحدة، في خطوة للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA).

يعد Neu-REFIX Beta 1,3-1,6 glucan عديد سكاريد خارجيًا يتم إنتاجه عن طريق سلالة N-163 من Aureobasidium Pullulans، وهو متوفر في صورة مكمل غذائي خالٍ من المواد المسببة للحساسية يمكن تناوله عن طريق الفم، وقد ثبت أنه آمن، هذا إلى جانب أنه يتمتع بالخصائص التالية عند استخدامه في علاج مرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD):

• فعالية مستقلة في تقليل التهاب وتليف العضلات الهيكلية في فئران mdx
• تقوية تجديد العضلات في فئران mdx في مدة 45 يومًا
• انخفاض في درجة التعب في الدراسة ما قبل السريرية
• آمن للاستخدام سريريًا كعامل مساعد إلى جانب أنظمة علاجية متنوعة تقع تحت مظلة العلاج القياسي
• فعالية في تحسين بروتين الديستروفين في البلازما في دراسة سريرية مدتها 45 يومًا
• إيقاف تقدم المرض في تجربة سريرية مدتها ستة أشهر بأمان
• إعادة بناء ميكروبيوم الأمعاء بفعالية في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الدوشيني (DMD)
• تحسن النتائج السريرية عند المرضى الذين يعانون من مرض ضمور العضلات في منطقة حزام الأطراف (LGMD)
• تقليل تليف عضلة القلب في فئران mdx

تم نشر نتائج أبحاث الرحلة البحثية التي بدأت في عام 2009 في المجلات والمؤتمرات المحكّمة، بما في ذلك، المؤتمر المشترك بين Asian and Oceanian Myology Center وJapan Muscle Society، بعنوان AOMC-JMS لعام 2024.

يعد ضمور العضلات الدوشيني (DMD) مرضًا وراثيًا نادرًا يصيب 1 من أصل 5000 مولود ذكر، ويبلغ عدد المرضى المصابين به ما يقرب من 50000 في الولايات المتحدة الأمريكية. ولقد مهدت الخصائص المضادة للالتهاب لمنتج Neu-REFIX الموثقة في المرض النادر "ضمور العضلات الدوشيني" الطريق لتوسيع نطاق الأبحاث لتشمل أمراض المناعة الذاتية، والأمراض النادرة، مثل مرض التصلب المتعدد وكذلك الأمراض الجلدية الشائعة، مثل الصدفية الشائعة بحيث يُستخدم كعامل مساعد معدّل للمرض.

يعد Neu-REFIX مكملاً غذائيًا يتم إنتاجه في اليابان متوفرًا تجاريًا منذ عام 2018؛ كما أنه يعد مادة مضافة غذائية وفقًا للمعايير اليابانية، فهو ليس عقارًا أو علاجًا لأي مرض؛ ولا عاملاً تشخيصيًا للمرض أو وقائيًا منه. أما بالنسبة لنتائج الأبحاث، فلا ينبغي اعتبارها نصائح طبية معتد بها. وبالنسبة إلى المعلومات، فإنه يجري نشرها لنيل الدعم المناسب من المنظمات الضالعة والمهتمة بإجراء التجارب السريرية والحصول على الموافقات من الهيئات التنظيمية. ثم إن تصنيفي مرض الأطفال النادر (RPDD) والدواء اليتيم (ODD) لا يعنيان اعتماد المنتج، بل هما بمنزلة تصديق على منهجنا الذي يتمتع بالعديد من المزايا، مثل ميزة التوفر الحصري في السوق، والحصول على المنح ونيل الدعم البحثي، فضلاً عن التقدم السريع.

صور / وسائط متعددة متوفرة على : https://www.businesswire.com/news/home/54124892/en

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.