YolTech Therapeutics تعلن عن نتائج مرحلية إيجابية لعقار YOLT-202 المخصص لعلاج مرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين

(BUSINESS WIRE)-- أعلنت YolTech Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في مرحلة سريرية متقدمة تُركز على تطوير علاجات تحرير الجينات داخل الجسم اليوم عن نتائج مرحلية إيجابية من دراسة سريرية بدأها باحثون (IIT) لعقار YOLT-202، وهو علاج لتحرير القواعد الجينية يُعطى داخل الجسم تجريبي لعلاج مرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). وأظهرت البيانات تحقيق نتائج إيجابية من حيث السلامة وقابلية التحمل، إلى جانب زيادات ملموسة وذات دلالة في مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) لدى المرضى الذين تلقوا جرعات 35 ملغ و45 ملغ.

 قال الدكتور Yuxuan Wu، الحاصل على دكتوراه في الطب، والمؤسس والرئيس التنفيذي لشركة YolTech Therapeutics: "تمثل هذه النتائج المرحلية محطة مهمة ومُشجعة لكلٍ من YolTech والمرضى الذين يعيشون مع الحالات الشديدة من مرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). إن الزيادات السريعة والقوية والمعتمدة على الجرعة في مستويات بروتين AAT الوظيفي التي تم رصدها في هذه الدراسة — لا سيما لدى الأفراد من ذوي النمط الجيني PiZZ — تؤكد الإمكانات التحويلية لتحرير القواعد الجينية داخل الجسم كنهج علاجي يُعطى لمرة واحدة". "لا يقل أهمية عن ذلك ملف السلامة الإيجابي الذي لاحظناه حتى الآن، والذي يعكس الدقة العالية والهندسة المتقدمة التي يستند إليها YOLT-202. وبفضل هذه النتائج، نزداد ثقةً أكثر من أي وقت مضى في الإمكانات الواعدة لعقار YOLT-202 لإعادة صياغة النهج العلاجي لمرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). كما نتطلع إلى المضي قدمًا في تطوير هذا البرنامج وصولاً إلى تقديم طلب دواء قيد البحث (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بينما نواصل التزامنا بتطوير علاجات مستدامة تُحدث تأثيرًا حقيقيًا ومُغيرًا لحياة المرضى".

 يخضع YOLT-202 حاليًا للتقييم ضمن دراسة سريرية من نوع "الأولى على البشر"، ومفتوحة التسمية، وتعتمد على تصعيد الجرعة لجرعة واحدة، وذلك لدى مرضى بالغين مصابين بمرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). وتهدف الدراسة بشكل أساسي إلى تقييم مستوى السلامة وقابلية التحمل. وحتى تاريخ 6 فبراير، تم تسجيل مشاركين اثنين مؤكدين وراثيًا من ذوي النمط الجيني PiZZ، وتم إعطاؤهما جرعات من YOLT-202 ضمن مجموعتي الجرعة 35 ملغ و45 ملغ.

بعد إعطاء YOLT-202، أظهر كلا المريضين زيادات سريعة وقوية ومعتمدة على الجرعة في مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT)، وذلك بدءًا من الأسبوع الأول من العلاج. وصلت مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) لدى كلا المريضين إلى ما فوق الحد الوقائي البالغ 11 ميكرومول. بالإضافة إلى ذلك، ارتفعت مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) إلى النطاق الطبيعي (>20 ميكرومول) في مجموعة الجرعة 45 ملغ. كانت بروتينات ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) الجديدة المنتجة مصححة هيكليًا (M-AAT) ووظيفية، حيث ارتفعت نسبة M-AAT المصححة لتتجاوز 95% لدى المشاركين في مجموعة الجرعة 45 ملغ.

أظهر YOLT-202 ملف سلامة وقابلية تحمّل إيجابي، مع تسجيل أحداث جانبية (AEs) يمكن إدارتها بسهولة. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث جانبية شديدة أو أحداث أدت إلى التوقف عن استخدام YOLT-202، وجميع الأحداث الجانبية المسجلة تم تصنيفها من الدرجة الأولى. وكانت أكثر الأحداث الجانبية شيوعًا هو رد الفعل المرتبط بالحقن (IRR). شهد بعض المرضى ارتفاعًا في إنزيمات الكبد مثل ألانين أمينوترانسفيراز (ALT) وأسبارتات أمينوترانسفيراز (AST)، وكان هذا الارتفاع خفيفًا، غير مصحوب بأعراض، وتعافى سريعًا دون الحاجة لأي دواء.

تواصل الدراسة السريرية التي بدأها الباحثون (IIT) برقم التسجيل NCT07193615 تقييم جرعات فردية من YOLT-202 تُعطى عن طريق التسريب الوريدي بمستويات 35 ملغ و45 ملغ و55 ملغ. تعمل شركة YolTech Therapeutics بنشاط على التحضير لتقديم طلب دواء قيد البحث (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدعم التطوير السريري العالمي لعقار YOLT-202 لعلاج مرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD).

 نبذة عن YOLT-202

 YOLT-202 هو علاج لتحرير الجينات داخل الجسم يهدف إلى تصحيح طفرة PiZ إلى PiM لعلاج مرض نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). باستخدام محرر قواعد الجينات الخاص بشركة YolTech Therapeutics، تم تصميم YOLT-202 لتحقيق تحرير دقيق على الهدف مع الحد الأدنى من النشاط الجانبي على مواقع أخرى في الجينوم. ويتم حاليًا دراسة YOLT-202 ضمن تجربة سريرية أولية قائمة في الأساس على البشر مصممة لتقييم السلامة وقابلية التحمل بالإضافة إلى تحديد الجرعة البيولوجية المثلى لدى المرضى المصابين بـ AATD. وقد حصل YOLT-202 سابقًا على تصنيف دواء للأمراض النادرة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتعمل الشركة حاليًا على التحضير لتقديم طلب دواء قيد البحث (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدعم التطوير السريري المستقبلي لعقار YOLT-202.

 نبذة عن مرض عوز ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)

يُعد نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) اضطرابًا وراثيًا موروثًا، سائدًا مشتركًا، ينشأ عن طفرات في جين SERPINA1، وأشهر المتغيرات الناقصة تأتي من الأليل Z (Glu342Lys) والأليل S (Glu264Val). يؤدي وجود الأليل Z إلى خلل في طي بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) وتكوّن بوليمرات غير طبيعية، مما يجعل أكثر من 95% من المرضى المصابين بالحالات الشديدة من AATD يحملون النمط الجيني PiZZ.

 نبذة عن YolTech

صُمِّمت علاجات شركة YolTech Therapeutics على منصة HEPDONE™ للمحرر الجديد وتقنيات الجسيمات الدهنية غير الفيروسية، وتُعدّ الشركة رائدة في تطوير أدوية تحرير الجينات داخل الجسم التي تهدف إلى توفير علاج لمرة واحدة يمنح فوائد مستدامة مدى الحياة. ويستهدف خط التطوير السريري المتوسع للشركة أمراضًا وراثية، وأيضية، وقلبية وعائية، ومناعية ذاتية، مع نتائج أولية تدعم الإمكانات لتحقيق فوائد علاجية دائمة وتحويلية للمرضى.

 تابع آخر المستجدات من شركة YolTech Therapeutics:
LinkedIn: linkedin.com/company/yoltech-therapeutics
 الموقع الإلكتروني: www.yoltx.com

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.