UAEのメドケア、革新的な髄腔内遺伝子治療で初めて外国人脊髄性筋萎縮症患者を治療

メドケア・ウィメンズ・アンド・チルドレン病院は、トルコ出身の3歳の患者であるフルス君に対し、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する画期的な髄腔内遺伝子治療に成功しました。この画期的な出来事により、メドケアは、年齢と体重の制限を克服し、高齢の外国人患者にもこの革新的治療を提供できる世界初の民間医療機関の1つとなりました。

SMAは、運動と呼吸を担う筋肉が徐々に衰弱していく神経筋に関連する希少疾患です。新たに承認されたこの単回治療は、機能的なSMN1遺伝子を投与することで、根本的な遺伝的原因に対処します。

以前は集中的な理学療法と水治療法に頼っていたフルス君にとって、メドケアによる治療は、生涯にわたる注射に代わる有望な選択肢となりました。父親のムスタファさんは、長年のリハビリにもかかわらず、この治療法によって息子の自立と生活の質の向上への希望を持てるようになったと語りました。

メドケア病院・医療センターのグループCEOであるシャニラ・ライジュは、「これは、この地域におけるSMA治療における決定的瞬間です。これまで遺伝子治療の適応がなかったお子様のご家族が、このたび転帰を大幅に改善できる革新的治療を受けられるようになりました。これは、専門知識と高度なインフラに支えられた、希少疾患の子どもたちへのメドケアの長年にわたる取り組みを反映するものです」と述べています。

2020年以降、メドケアはイラン、トルコ、ネパール、ルーマニア、ロシア、カザフスタン、キルギスタン、ウクライナ、ベラルーシ、レバノン、インド、エチオピアからの患者の家族を受け入れ、180人以上のSMAの子どもたちを治療してきました。これは、医療ツーリズムと小児遺伝子治療の戦略的グローバルハブとしてのドバイの役割を強化してきました。

小児神経科コンサルタントのビベック・ムンダダ医師は、「このたび高齢で体重の重い患者さんも、変革的治療法の恩恵を受けることができるようになりました。これにより、SMA治療は乳児の生存率向上だけでなく、高齢患者さんの運動機能、自立性、呼吸機能の維持へと移行しています」と述べています。

メドケアは、神経学、呼吸器学、整形外科、リハビリ、遺伝カウンセリング、そして海外からの患者の長期フォローアップを含む、多分野にわたるモデルを通じてSMA治療を提供しています。

UAEの医療ツーリズム構想の一環として、アスターDMヘルスケア傘下のメドケアは、脊髄性筋萎縮症（SMA）をはじめとする希少かつ複雑な疾患に対し、タイムリーで質の高い治療を提供するため、先進技術、専門ユニット、そして臨床人材への投資を続けています。

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